SMA Bilim Kurulu, Bakan Koca başkanlığında toplandı

Bakan Koca, SMA Bilim Kurulu toplantısının ardından yaptığı yazılı açıklamada, toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmelerin ele alındığını belirtti.

SMA'nın kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalık olduğunu anımsatan Koca, “2016'ya kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık dolayısıyla hastalığın Tip-1 formu görülen bebeklerin yüzde 90'ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016'da ‘nusinersen' etken maddeli ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek şekilde nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz alıyor” bilgisini paylaştı.

Zaman içerisinde bilimsel verilerin bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekliliğini gösterdiğinin altını çizen Koca, bu kapsamda Mayıs 2022'de Türkiye genelinde SMA yenidoğan taramalarının başlatıldığına dikkati çekti.

Bakan Koca, “Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 bebek SMA açısından tarandı. Bu bebeklerden ilaç tedavisi alması gerektiği hekimlerince tespit edilenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı alarak nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık süreçte sağ kalım oranımız yüzde 100 olarak gerçekleşti” ifadesini kullandı.

Ülkemiz, evlilik öncesi tarama programını yapabilen birkaç ülkeden biri

SMA Bilim Kurulu'nun hastalığın önlenmesine yönelik son 5 yılda yaşanan gelişmeleri de titizlikle takip ettiğini ve bu çerçevede dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programının hayata geçirildiğini belirten Koca, “Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftleri kapsıyor. Bu taramada SMA taşıyıcılığı saptanan çiftlere genetik danışmanlık ve sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz sağlanıyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir” değerlendirmesinde bulundu.

Solüsyon şeklindeki SMA ilacının ruhsatlandırılması için son aşamaya gelindi

Bakan Koca, ilk ilaç tedavisinin hastalara ulaştırılmasının ve verilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA'da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmelerin de Bilim Kurulunca yakından izlendiğini vurgulayarak, şunları kaydetti:

“Bu bağlamda nusinersen ile birlikte ‘risdiplam' etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir.

Bunlardan risdiplam etken maddeli ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde oral yolla verme olanağı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzca yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne şekilde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar sağlık sistemimizin üzerine düşen tüm detaylar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın etkinliği bilinen nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke verileri arttıkça Bilim Kurulu tarafından uygulama esasları yeniden gözden geçirilecektir.”

Koca, böylelikle SMA hastaları için artık iki ilacın tedavi rehberinde yer alacağını vurguladı.